Direct Links to important GMP API Guidelines

Human Gene Therapy for Rare Diseases

Dieser Leitfaden enthält Empfehlungen für Sponsoren, die humane Gentherapieprodukte (GT)1 zur Behandlung einer seltenen Krankheit2 bei erwachsenen und/oder pädiatrischen Patienten entwickeln, hinsichtlich der Fragen der Herstellung, der präklinischen und klinischen Versuchsplanung für alle Phasen des klinischen Entwicklungsprogramms. Diese Informationen sollen Sponsoren bei der Gestaltung von klinischen Entwicklungsprogrammen für solche Produkte unterstützen, bei denen die Größe der Studienpopulation und potenzielle Durchführbarkeits- und Sicherheitsfragen sowie Fragen zur Interpretierbarkeit der Bioaktivität/Wirksamkeitsergebnisse, die bei seltenen Krankheiten oder der Art des GT-Produkts selbst auftreten können, begrenzt sein können.

Human Gene Therapy for Retinal Disorders

Dieser Leitfaden enthält Empfehlungen für Sponsoren, die humane Gentherapieprodukte (GT)1 für Netzhauterkrankungen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten entwickeln. Diese Störungen unterscheiden sich in Ätiologie, Prävalenz, Diagnose und Behandlung und umfassen sowohl genetische als auch altersbedingte Krankheiten. Diese Störungen manifestieren sich mit zentraler oder peripherer Sehbehinderung und häufig mit fortschreitendem Sehverlust. Dieser Leitfaden konzentriert sich auf Fragen, die sich speziell auf GT-Produkte für Netzhauterkrankungen beziehen, und gibt Empfehlungen zur Produktentwicklung, zu präklinischen Tests und zum Design klinischer Studien für solche GT-Produkte.

API-Mix (or mixtures) and CEPs

APIC - Guideline for the Establishment of a Control Procedure for Technical Equipment, including related Utilities, Computerised Systems and Facilities used in the Manufacture of APIs and Intermediates (revised Nov.2018)

APIC - GMPs for APIs: "How to do" Document - Interpretation of the ICH Q7 Guide Version 11

EU-GMP Leitfaden Teil 4: Leitlinien für die Gute Herstellungspraxis für Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs)

ATMP Guidelines (in German language)

Interpreting Sameness of Gene Therapy Products Under the Orphan Drug Regulations

This guidance provides FDA’s current thinking on determining sameness of human gene therapy products1 under FDA’s orphan drug regulations for the purpose of orphan-drug designation and orphan-drug exclusivity. This guidance is intended to assist stakeholders, including industry and academic sponsors who seek orphan-drug designation and orphan-drug exclusivity, in the development of gene therapies for rare diseases. This guidance focuses specifically on factors that FDA generally intends to consider when determining sameness for gene therapy products and does not address sameness determinations for other types of products.

FDA Guidance for Industry: Control of Nitrosamine Impurities in Human Drugs

This guidance recommends steps manufacturers of APIs and drug products should take to detectand prevent unacceptable levels of nitrosamine2 impurities in pharmaceutical products

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