Human Gene Therapy for Rare Diseases
Title:
Human Gene Therapy for Rare Diseases
Origin/Publisher:
FDA, Office of Communication, Outreach and Development (OCOD), 10903 New Hampshire Ave., Bldg. 71, Rm. 3128, Silver Spring, https://www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/CellularandGeneTherapy/UCM610802.pdf
Document Type:
Guidance for Industry
Content:
Dieser Leitfaden enthält Empfehlungen für Sponsoren, die humane Gentherapieprodukte (GT)1 zur Behandlung einer seltenen Krankheit2 bei erwachsenen und/oder pädiatrischen Patienten entwickeln, hinsichtlich der Fragen der Herstellung, der präklinischen und klinischen Versuchsplanung für alle Phasen des klinischen Entwicklungsprogramms. Diese Informationen sollen Sponsoren bei der Gestaltung von klinischen Entwicklungsprogrammen für solche Produkte unterstützen, bei denen die Größe der Studienpopulation und potenzielle Durchführbarkeits- und Sicherheitsfragen sowie Fragen zur Interpretierbarkeit der Bioaktivität/Wirksamkeitsergebnisse, die bei seltenen Krankheiten oder der Art des GT-Produkts selbst auftreten können, begrenzt sein können.