Human Gene Therapy for Hemophilia - Guidance for Industry
Title:
Human Gene Therapy for Hemophilia - Guidance for Industry
Origin/Publisher:
FDA Office of Communication, Outreach and Development (OCOD), 10903 New Hampshire Ave., Bldg. 71, Rm. 3128, Silver Spring, https://www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/CellularandGeneTherapy/UCM610801.pdf
Document Type:
Guidance for Industry
Content:
Dieser Leitfaden enthält Empfehlungen für Sponsoren, die humane Gentherapie (GT)1-Produkte für die Behandlung von Hämophilie entwickeln, einschließlich des Designs klinischer Studien und der damit verbundenen Entwicklung von Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) und IX (Hämophilie B) Aktivitätsprüfungen, einschließlich der Frage, wie Diskrepanzen zwischen Faktor VIII und Faktor IX Aktivitätsprüfungen beseitigt werden können. Dieser Leitfaden enthält auch Empfehlungen zu präklinischen Überlegungen zur Unterstützung der Entwicklung von GT-Produkten zur Behandlung von Hämophilie.